諾貝爾化學獎揭曉：兩位女性科學家因開發「基因編輯」工具獲獎！

2020年諾貝爾化學獎獲獎得主

鈦媒體註：今日，諾貝爾化學獎由兩位科學家共同獲得。她們分別是法國化學家埃馬紐埃爾·卡彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier）和美國科學家詹妮弗·杜德納（Jennifer Anne Doudna），二人因開發了一種基因組編輯方法而獲獎。

這是諾貝爾化學獎首次同時授予2名女性科學家。​她們二人將分享1000萬瑞典克朗獎金，約合人民幣760萬元。

據介紹，這兩位科學家開發了一種名為CRISPR/Cas9「基因剪刀」的技術，使科學家能夠以極高的精度對植物、動物和微生物的DNA進行改動。這項技術對分子生命科學有著革命性意義，為植物育種、癌症治療、根除遺傳性疾病等課題提供了重要基礎。

卡彭蒂耶出生於1968年，是法國籍科學家，德國柏林馬克斯·普朗克病原體科學研究所主任。杜德納出生於1964年，是美國籍科學家，現為加州大學伯克利分校教授，霍華德·休斯醫學研究所研究員。

對於這種基因編輯方法，諾貝爾化學獎評審委員會評論道，「這種遺傳工具擁有巨大的力量，這影響到我們所有人。它不僅使基礎科學發生了革命性變化，而且還產生了創新作物，並將開創新的療法。」

「基因剪刀」是什麼？

CRISPR的全稱是「clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats」（即成簇、規律間隔的短回文重複序列）的縮寫。利用這種序列，細菌可以對侵襲過它的病毒產生「記憶」。

CRISPR/Cas9基因剪刀CRISPR-Cas9是一種基因編輯工具，其中Cas9酶就像一對能夠切割DNA鏈的分子剪刀。一旦酶在特定位點切割DNA，就可以進行插入和編輯，從而改變DNA序列。所謂「基因編輯技術」，就是能夠讓人類對目標基因進行「編輯」，實現對特定DNA片段的敲除、加入的一項技術。

CRISPR/Cas9「基因剪刀」示意圖

CRISPR/Cas9是繼「鋅指核酸內切酶（ZFN）」、「類轉錄激活因子效應物核酸酶（TALEN）」之後出現的第三代「基因組定點編輯技術」。

與前兩代技術相比，CRISPR/Cas9具有成本低、製作簡便、快捷高效的優點，於是它迅速風靡於世界各地的實驗室，成為科研、醫療等領域的有效工具。

自從日本科學家20世紀80年代末發現CRISPR之後，科學家就一直在研究這種奇怪的基因序列。然而，直到杜德納和卡彭蒂耶偶然注意到一種名叫Cas9的蛋白，CRISPR才顯示出它作為基因組編輯工具的巨大潛力。

但實際上，在CRISPR-Cas9「基因剪刀」的研究過程中，華裔科學家張鋒教授也做出了貢獻。他於1982年出生於河北石家莊，是史丹福大學化學及生物工程博士，也是目前最受人關注的華裔生物學家之一。

張鋒教授是CRISPR基因編輯技術的奠基人之一，促進了基因修飾技術CRISPR-Cas9的發展和應用，並率先獲得了美國專利，被視為諾貝爾獎的熱門人選之一，不過卻無緣本次諾貝爾化學獎。

「基因剪刀」的應用與挑戰

值得一提的是，自從卡彭蒂耶和杜德納在2012年發現CRISPR/Cas9基因剪刀以來，它們的使用量激增，為基礎研究中的許多重要發現做出了貢獻，植物研究人員已經能夠開發出可抵抗黴菌、害蟲和乾旱的農作物。在醫學上，新的癌症療法的臨床試驗正在進行中，能夠治癒遺傳性疾病的夢想也很有可能成真。

利用基因編輯技術CRISPR/Cas9，科學家們做出了許多成果。比如，北京希諾谷生物科技有限公司用此技術培育出比格犬「龍龍」，它成為我國首例完全自主培育的體細胞克隆犬，也是世界首例基因編輯克隆犬。

世界首例基因編輯克隆犬「龍龍」（圖片來源科技日報）

除此以外，來自美國、中國、丹麥研究機構的科學家憑藉此技術成功克隆出世界上第一批不攜帶活性內源性逆轉錄病毒（PERVs）的豬，克隆豬將來可以滿足人類器官移植的需要。

基於CRISPR-Cas9技術，研究人員們也正在探索愛滋病、阿爾茨海默病、精神分裂症等疾病的治療方法。

2019年9月，中國科學家利用CRISPR-Cas9完成了世界首例基於基因編輯幹細胞治療愛滋病和白血病的案例。中國研究團隊在頂級醫學雜誌《新英格蘭醫學雜誌》上發表論文稱，已經建立了基於CRISPR在人成體造血幹細胞上進行CCR5基因編輯的技術體系，實現了經基因編輯後的成體造血幹細胞在人體內長期穩定的造血系統重建。

研究結果顯示，基因編輯後的造血幹細胞移植治療使患者的急性淋巴白血病得到完全緩解，攜帶CCR5突變的供體細胞能夠在受體體內長期存活已達19個月，初步探索了該方法的可行性和安全性。

該研究團隊中的鄧宏魁認為，「以CRISPR為代表的基因編輯技術在疾病的治療上具有極大的應用潛力，有望為愛滋病、鐮刀型貧血、血友病、β地中海貧血等血液系統相關疾病的治療帶來新的曙光。」

但需要注意的是，這種基因編輯技術也同樣面臨著倫理道德考驗。

當前，多國都有法律限制著基因工程的應用。世世界衛生組織也成立了專家組，旨在為人類基因組編輯的治理和監督制定全球標準。

自1901年至今，諾貝爾化學獎至今已頒發了一個多世紀。截至2020年，諾貝爾化學獎最年長的獲獎者是97歲獲獎的美國科學家約翰·古迪納夫，最年輕的則是居里夫婦的女婿——法國科學家弗雷德里奧·約里奧，他與夫人一同獲獎，時年35歲。