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一頭豬的傳奇：基因工程助力器官移植

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2021年1月01日 -
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基因農業網
多年來，器官移植受困於可用於移植的器官源（供體）不足，這早已成為一個世界性的難題。 
眾所周知，許多人因為乳糖不耐而不能喝牛奶；鮮有人知的是：另有一些人，他們因為對豬、牛、羊等紅肉中的一種糖類過敏，甚至一輩子不能吃紅肉。 
現在，美國利用基因工程技術新培育出的一頭豬，有望一舉解決這兩大問題。 
一箭雙鵰的發明
基因工程技術誕生自1970年代，此後轉基因植物紛紛問世，轉基因三文魚也已經獲批上市，但基因工程哺乳動物卻姍姍來遲。 
12月14日，美國食品與藥品管理局（FDA）批准了一種名為「GalSafe」的豬，這個名字的意思為半乳糖安全。 這種豬由美國醫療公司Revivicor研發，可食用也可用來生產醫療產品。 FDA經過審查評估，確定在多代GalSafe豬中檢測不到α-半乳糖。 
科學家通過基因敲除技術去掉了豬細胞表面添加α-半乳糖(Alpha-gal)的蛋白酶，這種豬的身體細胞表面因此缺乏「α-半乳糖」分子，這就可以同時解決異種移植患者的免疫排斥和α-半乳糖綜合徵患者吃肉過敏兩大問題。 
FDA專員史蒂芬·哈恩（Stephen M. Hahn）表示，這個審批凸顯了FDA對基於風險評估的現代化科學流程的重視，既能推動尖端創新，也讓消費者放心。 
Revivicor公司之前還生產了克隆豬，其研究發表在2003年的《科學》雜誌。 
α-半乳糖，即α-1,3-半乳糖，是在大多數哺乳動物肌肉中存在的糖分子，而在魚、爬行動物、鳥類或人的肌肉中通常不存在。 此外，在哺乳動物產品如某些藥物、化妝品、疫苗、明膠和奶製品中也可以發現α-半乳糖的存在。 
在美國，α-半乳糖過敏反應通常是人們被孤星蜱蟲咬到後發生。 孤星蜱蟲會將α-半乳糖傳遞到人體內，從而觸發免疫系統反應，隨後讓人對含有α-半乳糖的肉類以及相關產品過敏，甚至危及生命。 
除了美國，還有16個國家都發現了這樣的情況。 亞洲只有韓國和日本報告了這種病症。 之前，患有α-半乳糖綜合徵的人除了避免吃紅肉和相關加工產品外，尚沒有其他治療方法。 
對於器官移植而言，α-半乳糖是異種移植的主要異種抗原之一，它在將豬細胞、組織和器官移植給人體後會引起超急性排斥反應。 
GalSafe豬還可以用來生產血液稀釋劑肝素，其中不含可檢測到的半乳糖。 
圖片 CFP
異種移植曙光初現
對於GalSafe豬獲批，多位受訪科學家更加看重其對異種器官移植的意義，而非基因工程育種方面的貢獻。 
要知道，豬比靈長類動物還適合作為器官移植供體，因其繁殖快，易於飼養，並且豬的器官大小與人類極為接近。 而靈長類動物每胎產仔少，成熟周期長，不能滿足大量的科研及移植需求。 
Revivicor公司是美國聯合治療公司（United Therapeutics）的子公司。 據CNN報導，賽諾移植治療公司(Xenotherapeutics)已經完成了GalSafe豬的異種移植臨床一期試驗，3名燒傷患者進行了皮膚移植。 該公司正計劃在麻薩諸塞州總醫院再招募3名患者。 
南京醫科大學異種移植重點實驗室主任戴一凡告訴全現在，這次FDA的審批是一個里程碑，可以視作為所有的基因修飾哺乳動物打開市場做了助攻，而不單單是為了異種器官移植。 
戴一凡正是當年的GalSafe豬發明者之一，他在1998年到2004年期間擔任Revivicor公司資深研究員以及分子生物學實驗室主任，參與和見證了GalSafe豬的誕生過程。 他目前主要從事轉基因大動物和異種移植方面的研究，以基因改造克隆豬作為大動物疾病模型和異種移植的供體。 
至於Revivicor公司為何選擇同時申請食用和醫用審批，戴一凡認為，這是美國聯合治療公司的一個策略。 Revivicor公司歷經十多年、多達10個階段的程序才獲批，相對於醫用審批，食用審批更有挑戰性，他們藉助於醫用審批順帶著把兩者同時拿下。 這一結果會對基因工程哺乳動物產品未來在食用審批上起到推動作用。 
不過戴一凡指出，GalSafe豬的器官還不能直接用於異種器官移植，因為豬器官對於人體不僅有α-半乳糖過敏，還有其它多種免疫排斥因子。 即便如此，伴隨著GalSafe豬的成功闖關，其它基因修飾豬也會沿著這個通道更快推進。 
中國：研究有進展，審批待破冰
華中農業大學一位不願具名的動物育種專家表示，中國的研發方向還要多考慮市場，而不是美國人做了就要跟隨去做。 就像GalSafe豬，中國人群對α-半乳糖過敏的報導並不常見，那麼這種基因改造豬產品可能在國內市場很小。 
不過，動物基因工程的發揮空間絕不限於此。 比如轉入促進生長激素分泌的基因，會使動物更快生長成熟，提高產量且減少養殖成本。 此外還可以讓動物分泌有醫療價值的人體干擾素、血液凝結因子，用於製造藥物。 
此前，美國FDA於2009年批准了GTC生物製藥公司的抗凝血酶ATryn。 2015年，FDA批准了亞力兄製藥公司以基因工程雞生產的藥物Kanuma，用以治療一種罕見的遺傳病。 2020年4月，以轉基因兔奶製成的凝血因子類似物Sevenfact獲批，可用於治療某種形式的血友病。 
在中國，基因工程育種研究成果並不少，但得到市場推廣的產品有限。 
動物領域，中國的轉基因鯉魚已經開發多年。 其開發者、中國科學院院士朱作言在一次會議上表示，他們開發的冠鯉在8個月內可以長到1-2公斤，比美國的轉基因三文魚還要快。 只是囿於政策限制及商業化運作經驗不足，成果轉化還很遙遠。 
近年來，杭州啟函生物科技有限公司培育出了具有 13 個獨立基因修飾的豬，他們修改了豬與人之間免疫和凝血的不兼容，並消除了豬內源性逆轉錄病毒。 
中國農業科學院北京畜牧獸醫研究所領銜的團隊也獲得了全球首例抗三種重大疫病的豬，可同時抵禦豬繁殖與呼吸綜合徵、豬傳染性胃腸炎病毒、豬德爾塔冠狀病毒3種重大疫病。 
戴一凡認為，中國的監管部門還沒有發布這方面的審批程序。 另外，要推動這個領域進展，也需要大公司以大投入來進行相關產品開發——當年正是美國聯合治療公司的大力投入才讓Revivicor公司走到今天。 
中科院廣州生物醫藥與健康研究院研究員賴良學持類似看法。 他認為，中國不僅需要科技人員創新，我們的監管系統也需要創新。 他於1998年到2006年在美國密蘇里大學從事基因修飾豬的研究，也聚焦於α-半乳糖有關的基因改造。 他表示，異種器官移植不僅受限於器官來源，對異種器官的評價還需要高投入、高要求的動物試驗，這必須要受到國家的重視。

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多年來，器官移植受困於可用於移植的器官源（供體）不足，這早已成為一個世界性的難題。

眾所周知，許多人因為乳糖不耐而不能喝牛奶；鮮有人知的是：另有一些人，他們因為對豬、牛、羊等紅肉中的一種糖類過敏，甚至一輩子不能吃紅肉。

現在，美國利用基因工程技術新培育出的一頭豬，有望一舉解決這兩大問題。

一箭雙鵰的發明

基因工程技術誕生自1970年代，此後轉基因植物紛紛問世，轉基因三文魚也已經獲批上市，但基因工程哺乳動物卻姍姍來遲。

12月14日，美國食品與藥品管理局（FDA）批准了一種名為「GalSafe」的豬，這個名字的意思為半乳糖安全。這種豬由美國醫療公司Revivicor研發，可食用也可用來生產醫療產品。FDA經過審查評估，確定在多代GalSafe豬中檢測不到α-半乳糖。

科學家通過基因敲除技術去掉了豬細胞表面添加α-半乳糖(Alpha-gal)的蛋白酶，這種豬的身體細胞表面因此缺乏「α-半乳糖」分子，這就可以同時解決異種移植患者的免疫排斥和α-半乳糖綜合徵患者吃肉過敏兩大問題。

FDA專員史蒂芬·哈恩（Stephen M. Hahn）表示，這個審批凸顯了FDA對基於風險評估的現代化科學流程的重視，既能推動尖端創新，也讓消費者放心。

Revivicor公司之前還生產了克隆豬，其研究發表在2003年的《科學》雜誌。

α-半乳糖，即α-1,3-半乳糖，是在大多數哺乳動物肌肉中存在的糖分子，而在魚、爬行動物、鳥類或人的肌肉中通常不存在。此外，在哺乳動物產品如某些藥物、化妝品、疫苗、明膠和奶製品中也可以發現α-半乳糖的存在。

在美國，α-半乳糖過敏反應通常是人們被孤星蜱蟲咬到後發生。孤星蜱蟲會將α-半乳糖傳遞到人體內，從而觸發免疫系統反應，隨後讓人對含有α-半乳糖的肉類以及相關產品過敏，甚至危及生命。

除了美國，還有16個國家都發現了這樣的情況。亞洲只有韓國和日本報告了這種病症。之前，患有α-半乳糖綜合徵的人除了避免吃紅肉和相關加工產品外，尚沒有其他治療方法。

對於器官移植而言，α-半乳糖是異種移植的主要異種抗原之一，它在將豬細胞、組織和器官移植給人體後會引起超急性排斥反應。

GalSafe豬還可以用來生產血液稀釋劑肝素，其中不含可檢測到的半乳糖。

圖片 CFP

異種移植曙光初現

對於GalSafe豬獲批，多位受訪科學家更加看重其對異種器官移植的意義，而非基因工程育種方面的貢獻。

要知道，豬比靈長類動物還適合作為器官移植供體，因其繁殖快，易於飼養，並且豬的器官大小與人類極為接近。而靈長類動物每胎產仔少，成熟周期長，不能滿足大量的科研及移植需求。

Revivicor公司是美國聯合治療公司（United Therapeutics）的子公司。據CNN報導，賽諾移植治療公司(Xenotherapeutics)已經完成了GalSafe豬的異種移植臨床一期試驗，3名燒傷患者進行了皮膚移植。該公司正計劃在麻薩諸塞州總醫院再招募3名患者。

南京醫科大學異種移植重點實驗室主任戴一凡告訴全現在，這次FDA的審批是一個里程碑，可以視作為所有的基因修飾哺乳動物打開市場做了助攻，而不單單是為了異種器官移植。

戴一凡正是當年的GalSafe豬發明者之一，他在1998年到2004年期間擔任Revivicor公司資深研究員以及分子生物學實驗室主任，參與和見證了GalSafe豬的誕生過程。他目前主要從事轉基因大動物和異種移植方面的研究，以基因改造克隆豬作為大動物疾病模型和異種移植的供體。

至於Revivicor公司為何選擇同時申請食用和醫用審批，戴一凡認為，這是美國聯合治療公司的一個策略。Revivicor公司歷經十多年、多達10個階段的程序才獲批，相對於醫用審批，食用審批更有挑戰性，他們藉助於醫用審批順帶著把兩者同時拿下。這一結果會對基因工程哺乳動物產品未來在食用審批上起到推動作用。

不過戴一凡指出，GalSafe豬的器官還不能直接用於異種器官移植，因為豬器官對於人體不僅有α-半乳糖過敏，還有其它多種免疫排斥因子。即便如此，伴隨著GalSafe豬的成功闖關，其它基因修飾豬也會沿著這個通道更快推進。

中國：研究有進展，審批待破冰

華中農業大學一位不願具名的動物育種專家表示，中國的研發方向還要多考慮市場，而不是美國人做了就要跟隨去做。就像GalSafe豬，中國人群對α-半乳糖過敏的報導並不常見，那麼這種基因改造豬產品可能在國內市場很小。

不過，動物基因工程的發揮空間絕不限於此。比如轉入促進生長激素分泌的基因，會使動物更快生長成熟，提高產量且減少養殖成本。此外還可以讓動物分泌有醫療價值的人體干擾素、血液凝結因子，用於製造藥物。

此前，美國FDA於2009年批准了GTC生物製藥公司的抗凝血酶ATryn。2015年，FDA批准了亞力兄製藥公司以基因工程雞生產的藥物Kanuma，用以治療一種罕見的遺傳病。2020年4月，以轉基因兔奶製成的凝血因子類似物Sevenfact獲批，可用於治療某種形式的血友病。

在中國，基因工程育種研究成果並不少，但得到市場推廣的產品有限。

動物領域，中國的轉基因鯉魚已經開發多年。其開發者、中國科學院院士朱作言在一次會議上表示，他們開發的冠鯉在8個月內可以長到1-2公斤，比美國的轉基因三文魚還要快。只是囿於政策限制及商業化運作經驗不足，成果轉化還很遙遠。

近年來，杭州啟函生物科技有限公司培育出了具有 13 個獨立基因修飾的豬，他們修改了豬與人之間免疫和凝血的不兼容，並消除了豬內源性逆轉錄病毒。

中國農業科學院北京畜牧獸醫研究所領銜的團隊也獲得了全球首例抗三種重大疫病的豬，可同時抵禦豬繁殖與呼吸綜合徵、豬傳染性胃腸炎病毒、豬德爾塔冠狀病毒3種重大疫病。

戴一凡認為，中國的監管部門還沒有發布這方面的審批程序。另外，要推動這個領域進展，也需要大公司以大投入來進行相關產品開發——當年正是美國聯合治療公司的大力投入才讓Revivicor公司走到今天。

中科院廣州生物醫藥與健康研究院研究員賴良學持類似看法。他認為，中國不僅需要科技人員創新，我們的監管系統也需要創新。他於1998年到2006年在美國密蘇里大學從事基因修飾豬的研究，也聚焦於α-半乳糖有關的基因改造。他表示，異種器官移植不僅受限於器官來源，對異種器官的評價還需要高投入、高要求的動物試驗，這必須要受到國家的重視。